广义上的分子靶点包括参与上述多个过程的、从DNA到蛋白水平的任何亚细胞分子。靶向治疗药物主要包括小分子复合物和单克隆抗体两大类，其副作用较传统的肿瘤化学药物疗法更少。
优势
传统的化疗药物是细胞毒性药物，虽能有效杀灭肿瘤细胞，但因缺乏靶向性，机体正常的细胞也会受损，由此产生一系列不良反应。靶向治疗药物经过特殊选择和设计，与肿瘤的分子靶点相互作用，在有效性提高的同时还减少了不良反应的程度。分类
靶向治疗药物主要包括小分子化合物和单克隆抗体两大类。前者在药物命名时大都以ib结尾，代表有肿瘤抑制特性。这些分子小到可以进入细胞，因而其靶标在细胞内，且这类小分子药物剂型通常是片剂或胶囊，口服即可。单克隆抗体命名时通常以mab为后缀，单抗类药物比较大，无法进入细胞，结合位于细胞表面的特定分子，且通常都需要注射。这两类药物的研究和开发过程也大不相同：小分子化合物的研发过程主要是对大量化合物的筛选和优化，单克隆抗体的研发是免疫技术和基因工程技术综合发展的结果。作用机制
大多数靶向治疗药物都是通过干扰特定蛋白的功能发挥抗肿瘤的作用，这些蛋白在肿瘤的发生发展和转移中起到重要作用。帮助免疫系统攻击肿瘤细胞
肿瘤能迅速增长进展的一个原因是肿瘤细胞可以逃避人体的免疫系统，一些靶向治疗药物可以通过刺激或激活免疫系统，直接识别和杀伤肿瘤细胞或通过携带毒性物质杀伤肿瘤细胞。例如，免疫治疗药物纳武单抗和帕姆单抗就能强化免疫系统使其更好地对抗肿瘤。阻止肿瘤细胞增殖
正常人体细胞只有在收到强信号时才会分裂产生新的细胞，信号分子与细胞表面的蛋白结合指示细胞的分裂，这一过程只有在机体需要的时候才会启动。但是，一些肿瘤细胞表面的蛋白发生了改变，致使不管是否接收到信号都在启动细胞分裂。一些靶向治疗药物以这些蛋白为靶点，阻止启动细胞分裂的过程，以此减慢肿瘤的不可控生长。例如，表皮生长因子受体（EGFR）突变可能会导致EGFRS的持续活化，引起细胞不可控地增殖，吉非替尼、厄洛替尼、阿法替尼等都是针对EGFR突变的药物。阻断血管生成信号
肿瘤通过血管生成满足其营养物和氧气的供给以及排出新陈代谢废物和二氧化碳的需求，抗血管生成的靶向治疗药物已经成为临床抗肿瘤的一个重要方法。血管内皮生长因子（VEGF）/血管内皮生长因子受体（VEGFR）是血管生成的重要通路，贝伐珠单抗、雷莫芦单抗、索拉菲尼等都是阻断这一信号通路的靶向治疗药物。作为细胞毒物质的载体
一些单克隆抗体作为毒性药物、化疗药、放射性物质的载体，特异性地与肿瘤细胞表面的分子靶点结合，所携带的细胞毒性物质可以作用于肿瘤细胞并导致其死亡，而不具有这一分子靶点的细胞不受影响。替伊莫单抗、曲妥珠单抗-美坦新偶联物都是此类药物。引起肿瘤细胞死亡
正常细胞在受损的情况下会启动程序性死亡，但肿瘤细胞总是有各种方法来逃避这一过程。一些靶向治疗药物能够诱导肿瘤细胞进入程序性死亡过程。例如，蛋白酶体抑制剂硼替佐米。阻断肿瘤生长所需的激素供应
乳腺癌和前列腺癌都是激素敏感性肿瘤。激素疗法可以通过减少激素的合成和阻断激素发挥作用的通路来发挥抗肿瘤的作用，例如芳香化酶抑制剂和雌激素拮抗剂他莫昔芬。
2011年3月，R.A温伯格（Robert Allan Weinberg，美国，1942～）在《细胞》杂志上发表综述，回顾近10年肿瘤学研究的热点和进展，并指出肿瘤细胞的十大特征，分别是：自给自足的生长信号、抗生长信号的不敏感、抵抗细胞死亡、潜力无限的复制能力、持续的血管生成、组织浸润和转移、避免免疫摧毁、促进肿瘤的炎症、细胞能量异常、基因组不稳定和突变，而靶向药物正是利用肿瘤细胞与正常体细胞或其周围细胞的这些差异来治疗肿瘤的。疗效
首先，靶向治疗药物的疗效与是否可以准确识别在肿瘤细胞生长和存活的过程中发挥重要作用的靶点分子密切相关。例如，慢性髓细胞白血病的发生与9号染色体和22号染色体的易位有关，使得9号染色体上的ABL基因与22号染色体上的BCR基因形成BCR-ABL融合基因，其编码的蛋白具有极强的酪氨酸激酶活性，引起多方位的细胞信号转导通路异常，最终导致慢性髓性白血病的发生。甲磺酸伊马替尼是一个小分子酪氨酸激酶抑制剂，可通过阻断ATP结合位点选择性抑制BCR-ABL蛋白的酪氨酸激酶活性，可以使95%以上的慢性期患者获得血液学反应，80%以上达到细胞遗传学反应，10年生存率达到85%～90%，因此，伊马替尼逐步取代干细胞移植，成为这类患者首选的一线治疗。伊马替尼也是人类历史上第一个成功研制的小分子靶向药物，其在慢性髓细胞白血病临床治疗上的成功成为肿瘤靶向药物的范式治疗。
此外，靶向治疗药物的疗效还与肿瘤细胞是否具有适应的靶点有关。比如，小分子抑制剂吉非替尼是第一个选择性作用在表皮生长因子受体（EGFR）的酪胺酸激酶抑制剂，表皮生长因子受体是一个家族，包括基因Her1（酪氨酸激酶受体1，erb-B1）、Her2（酪氨酸激酶受体2，erb-B2）和Her3（酪氨酸激酶受体3，erb-B3）。在人类乳腺癌、肺癌等某几种特定的肿瘤中，EGFR会过度表达，这一过度活化，会导致抗细胞凋亡呼吸道分泌细胞（Ras细胞）信号传导被不正常地激活，致使细胞分裂不受控制。研究表明，一线使用吉非替尼的疗效优于传统的含铂双药化疗，成为晚期非小细胞肺癌的主要治疗选择。进一步对吉非替尼敏感型的非小细胞肺癌分析显示，EGFR的酪胺酸激酶突变是启动抗细胞凋亡通路的主因，存在这一相应突变的患者该药的有效率近80%，而无相应突变的患者中有效率很低。
再者，因为靶向治疗药物是针对分子靶点的治疗，即使不同病理类型的肿瘤，只要存在相应的靶点均可能有效。例如，上文提到的BCR-ABL抑制剂伊马替尼，因同时具有抑制c-kit基因突变所导致的激酶激活的作用，对于存在c-kit基因突变的胃肠间质瘤治疗有效率可达80%左右。副作用
靶向治疗与传统化疗一样存在副作用，但与传统化疗相比较容易忍受。比较常见的副作用包括胃肠反应、腹泻，肝毒性、皮肤问题、凝血、伤口愈合问题、高血压等。并且，因为靶向治疗的应用时间不长，对其他尚未发现的潜在和长期的毒性还了解较少。一些副作用的出现反而提示预后可能更好。例如，研究发现厄洛替尼或者吉非替尼治疗时出现痤疮样皮疹的患者可能比不出现皮疹的患者有更好的治疗反应性等。局限性
相比传统化疗，靶向治疗有很多优势，但也存在一些局限性。首先靶向治疗药物同样存在耐药的问题，靶向治疗药物靶点的突变或者肿瘤新的旁路活化都使得靶向药物不能发挥作用。研究表明多靶点药物的使用、靶向治疗药物的联合、靶向治疗药物与化疗的联合等都有助于克服耐药。其次，与传统细胞毒性药物相比，靶向治疗药物的毒性虽明显减少，表现形式也不相同，但仍然需要高度重视。最后，即使针对某些已经发现的靶点也很难开发出有效的药物，可能是由于这些分子靶点的结构或其在细胞里的功能的复杂性。例如Ras基因，几乎1/4的肿瘤都存在Ras的突变，但是尚未开发出该信号通路的抑制剂。