具有其他部位摄取较少、用量少、疗效高、毒副作用小等优势，可以提高诊断的准确性和治疗的疗效。
它被赋予了靶向能力，以干扰癌变或肿瘤增生所需的特定分子来阻止癌细胞增长。靶向药物可以治疗乳腺癌、多发性骨髓癌、淋巴癌、前列腺癌、黑色素瘤等癌症。现认为，癌症的靶向治疗比其他疗法更加有效，并且对正常细胞伤害更小的疗法。
分类
靶向药物可分为小分子抑制剂、小分子偶联物和单克隆抗体三大类。小分子抑制剂类药物
该类药物通常是抑制信号传导，它能够特异性地阻断肿瘤生长、增殖过程中所必需的信号传导通路，从而达到治疗的目的。大多是酪氨酸激酶抑制剂，同时也包括丝氨酸/苏氨酸激酶和其他蛋白酶。
甲磺酸伊马替尼被批准用于慢性髓细胞性白血病，胃肠道间质瘤以及其他一些癌症。早期的临床试验表明，伊马替尼对皮肤纤维肉瘤的治疗有效。
吉非替尼（易瑞沙，或ZD1839）针对表皮生长因子酪氨酸激酶，在美国被批准用于非小细胞肺癌。
厄洛替尼（特罗凯）与吉非替尼机理类似，抑制表皮生长因子。厄洛替尼在二线治疗中被显示提高了转移性非小细胞肺癌患者的存活率。因此厄洛替尼在此方面代替了吉非替尼。
硼替佐米（万珂）是一种诱导细胞凋亡蛋白酶抑制剂。这种药能干扰癌细胞蛋白质并使之死亡。它在美国被批准用以治疗多发性骨髓瘤，但没有用在其他方面的治疗。
阿帕替尼是一种选择性血管内皮细胞生长因子受体抑制剂，临床试验中，它表现出了广谱抗癌性，在临床开发中用于转移性胃癌，转移性乳腺癌以及晚期肝细胞肝癌。
Braf抑制剂（维罗非尼，达拉菲尼，LGX818）用以治疗带有BRAFV600E突变的转移性黑色素瘤。如甲磺酸伊马替尼、吉非替尼等。小分子偶联物
例如Vintafolide是一种针对叶酸受体的小分子偶联物，用于铂类耐药性卵巢癌，以及在非小细胞肺癌的第2期研究。单克隆抗体
这类药物通过与抗原抗体的特异性结合来识别肿瘤细胞。单克隆抗体正在发展，少数已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。以下是一些已经得到许可的单克隆抗体：①利妥昔单抗（美罗华或瑞图宣）针对B淋巴细胞抗原CD20，被用于非霍奇金淋巴瘤。②曲妥单抗（赫塞汀）针对在某些乳腺癌中的Her2/neu（或称ErbB2）受体。③西妥昔单抗（爱必妥）针对表皮生长因子受体。被用于治疗结肠癌和非小细胞肺癌。④贝伐单抗（阿瓦斯丁）针对环血管内皮生长因子配位体。被许可用于结肠癌、乳腺癌、非小细胞肺癌，并有治疗肉瘤的临床试验，被推荐用以治疗脑瘤。作用部位
①组织器官水平：靶向药物可选择性地蓄积在肿瘤组织、炎症部位、或心脏、肝脏等特定器官内，从而减少全身性的不良反应。②细胞水平：靶向药物利用病变细胞表面的某些特定受体，在药物或其载体表面修饰与该受体特异性结合的配体，从而使药物能够精确地定位到病变细胞并将其杀伤，而对正常细胞则不产生明显的毒害作用。③亚细胞水平：某些靶向药物（如核酸药物、大多数蛋白药物及部分小分子药物）需要进入细胞内部，或者在特定细胞器（如线粒体、细胞核）内才能发挥作用。作用机理
根据靶向药物作用机理的不同分为主动靶向制剂、被动靶向制剂和物理化学靶向制剂。主动靶向制剂
主要是指具有主动与靶标结合能力的药物或其载体，其结合的主要手段包括将抗体、多肽、糖链、核酸适配体等能够与靶标分子特异性结合的探针分子通过化学或物理方法偶联到药物或其载体表面，从而实现靶向效果。被动靶向制剂
指利用特定组织、器官的生理结构特点，使药物在体内能够产生自然的分布差异，从而实现靶向效应的一类制剂。被动靶向大多依赖于药物或其载体的尺寸效应：如大于7微米的微粒通常会被肺部的小毛细管以机械滤过方式截留，被单核细胞摄取进入肺组织或肺气泡；大于200纳米的微粒则易被脾脏和肝脏的网状内皮系统吞噬。被动靶向中最广为人知的是高通透性和滞留效应（enhanced permeability and retention effect，又称EPR效应。由于肿瘤组织血流丰富，血管内皮间隙和窗孔较大，结构不完整，没有功能性淋巴回流造成大分子物质和纳米颗粒在某些组织中具有选择性高通透性和滞留性的现象），基于实体肿瘤与正常组织中微血管结构的不同：正常微血管内皮间隙致密、结构完整，大分子及大尺寸颗粒不易透过血管壁；而实体瘤组织中的新生血管较多且血管壁间隙较宽、结构完整性差，淋巴回流缺失。这种差异造成直径在100纳米左右的大分子类药物或颗粒物质更易于聚集在肿瘤组织内部，从而实现靶向效果。除此之外，利用肿瘤部位特殊的pH、酶环境，以及细胞内的还原环境等，也可以实现药物在特定部位的释放，达到靶向给药的目的。
被动靶向制剂是最主要的一类靶向制剂，相关研究也较多。主要有脂质体、毫微胶囊、毫微粒和微球制剂。①脂质体（LS）：是一种良好的药物载体，可以解决诸如药物稳定性差、溶解度差、有刺激性、在体内易快速降解等许多问题。LS结构与细胞膜相似，由磷脂双分子定向排列而成的封闭性微型泡囊。例如抗肿瘤药物氟尿嘧啶、阿霉素等制成脂质体可以在减少药物毒性的同时显著提高药物靶向性。②乳剂：在组织分布上与脂质体相似，可选择性地在肿瘤炎症部位聚集。乳剂在病变处的药物浓度可以达到普通制剂的10～20倍，可以成为良好的靶向给药制剂。③纳米粒：又称毫微粒，纳米粒的直径一般小于1微米，所以很容易通过人体的毛细血管从而达到在特定组织或靶位释药作用的目的。纳米粒被动靶向的靶标是细胞内的溶酶系统，主要分布在肝脏。纳米粒具有较好的肝靶向性和脑靶向性。④微球：是以白蛋白、明胶、聚酯等为材料制成的球型载体给药系统，直径平均为300微米。通过将具有较大副作用的药物置于微球之内，在靶器官局部释放可以达到保护药物、延缓药物释放，减少给药次数的目的。现有的微球主要由生物降解微球和非生物降解微球两类。物理化学靶向制剂
该类靶向制剂是指利用光、热、磁场、电场、超声波等物理信号，人为调控药物在体内的分布及释药特性，实现对病变部位的靶向。
磁性微球、脂质体和毫微粒是发展较快的物化靶向制剂。例如将磁性材料包裹于微球、脂质体、毫微粒中，给药之后在外加磁场的作用下可以选择性地集中在病灶部位，实现靶向给药。这是由于磁性粒子对电磁波有特殊的吸收率，在交变磁场作用下可以强烈地吸收能量而升温，从而抑制肿瘤生长甚至使肿瘤消失。
综上，靶向药物转运系统是一种理想的给药方式，利用靶向药物特点，可以精确控制药物释放，延长药物的传递过程，长时间的维持有效血药浓度。理想的靶向药物应该具备靶向性、持续性、高效性和安全性的特点。